ADVERTENCIA TRIÁNGULO NEGRO

BT_1000x858px Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye información sobre cómo notificarlas.

1. NOMBRE DEL MEDICAMENTO

 

Koselugo 10 mg cápsulas duras

Koselugo 25 mg cápsulas duras

 

2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA

 

Koselugo 10 mg cápsulas duras

Cada cápsula dura contiene 10 mg de selumetinib (como sulfato de hidrógeno).

 

Koselugo 25 mg cápsulas duras

Cada cápsula dura contiene 25 mg de selumetinib (como sulfato de hidrógeno).

Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1.

 

3. FORMA FARMACÉUTICA

 

Cápsula dura.

 

Koselugo 10 mg cápsulas duras

Cápsula dura de color blanco a blanquecino, opaca, de tamaño 4 (aproximadamente 14 mm x 5 mm), con una banda central y marcada con SEL 10 en tinta negra.

 

Koselugo 25 mg cápsulas duras

Cápsula dura de color azul, opaca, de tamaño 4 (aproximadamente 14 mm x 5 mm), con una banda central y marcada con SEL 25 en tinta negra.

 

4. DATOS CLÍNICOS

4.1. Indicaciones terapéuticas

 

Koselugo en monoterapia está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos a partir de 3 años de edad con neurofibromatosis de tipo 1 (NF1) que presenten neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables.

 

4.2. Posología y forma de administración

 

El tratamiento con Koselugo debe ser iniciado por un médico con experiencia en el diagnóstico y el tratamiento de pacientes con tumores relacionados con NF1.

 

Posología

La dosis recomendada de Koselugo es de 25 mg/m2 de superficie corporal (SC), por vía oral dos veces al día (aproximadamente cada 12 horas).

 

La dosis en pacientes adultos y pediátricos se individualiza en función de la SC (mg/m2) y se redondea a la dosis de 5 mg o 10 mg más próxima posible (hasta una dosis única máxima de 50 mg). Se pueden combinar diferentes concentraciones de cápsulas de Koselugo para alcanzar la dosis deseada (Tabla 1).

 

Tabla 1.  Dosis recomendada de las cápsulas en función de la superficie corporal

Superficie corporal (SC) a

Dosis recomendada

0,55 – 0,69 m2

20 mg por la mañana y 10 mg por la noche

0,70 – 0,89 m2

20 mg dos veces al día

0,90 – 1,09 m2

25 mg dos veces al día

1,10 – 1,29 m2

30 mg dos veces al día

1,30 – 1,49 m2

35 mg dos veces al día

1,50 – 1,69 m2

40 mg dos veces al día

1,70 – 1,89 m2

45 mg dos veces al día

≥1,90 m2

50 mg dos veces al día

a No se ha establecido la dosis recomendada de las cápsulas para los pacientes con una SC inferior a 0,55 m2.

 

El tratamiento con Koselugo se debe continuar mientras se observe beneficio clínico o hasta la progresión de los NP o la aparición de toxicidad inaceptable.

 

Dosis omitidas

Si se omite una dosis de Koselugo, solo se debe tomar si faltan más de 6 horas hasta la siguiente dosis programada.

 

Vómitos

Si se producen vómitos después de administrar Koselugo, no se debe tomar una dosis adicional. El paciente debe continuar con la siguiente dosis programada.

 

Ajustes de la dosis

Puede ser necesario interrumpir y/o reducir la dosis o suspender permanentemente la administración de selumetinib conforme a la seguridad y la tolerabilidad individuales (ver las secciones 4.4 y 4.8). Las reducciones recomendadas de la dosis se muestran en la Tabla 2 y pueden obligar a dividir la dosis diaria en dos administraciones de distinta concentración o que el tratamiento se administre en una sola dosis diaria.

 

Tabla 2.  Reducciones de dosis recomendadas de las cápsulas en caso de reacciones adversas

Superficie

corporal (SC)

Dosis inicial de

Koselugoa

(mg/dos veces al

día)

Primera reducción de la

dosis (mg/dosis)

Segunda reducción de la

dosis (mg/dosis)b

Mañana

Noche

Mañana

Noche

0,55-0,69 m2

20 mg por la

mañana y 10 mg

por la noche

10

10

10 mg una vez al día

0,70-0,89 m2

20

20

10

10

10

0,90-1,09 m2

25

25

10

10

10

1,10-1,29 m2

30

25

20

20

10

1,30-1,49 m2

35

25

25

25

10

1,50-1,69 m2

40

30

30

25

20

1,70-1,89 m2

45

35

30

25

20

≥1,90 m2

50

35

35

25

25

a Basado en la SC como se muestra en la Tabla 1.

b El tratamiento se suspenderá definitivamente en los pacientes que no toleren Koselugo después de dos reducciones de la dosis.

 

Las modificaciones de la dosis para el manejo de las reacciones adversas asociadas a este medicamento se presentan en la Tabla 3.

 

Tabla 3.  Modificaciones de dosis recomendadas en caso de reacciones adversas

Grado según los

CTCAE*

Modificación de la dosis recomendada

Grado 1 o 2 (tolerable;

puede controlarse con

cuidados de apoyo)

Continuar el tratamiento y vigilar conforme esté clínicamente indicado.

Grado 2 (intolerable; no

puede controlarse con

cuidados de apoyo) o

Grado 3

Interrumpir el tratamiento hasta que la toxicidad sea de grado 0 o 1 y

reducir un nivel de dosis al reanudar el tratamiento (ver Tabla 2).

Grado 4

Interrumpir el tratamiento hasta que la toxicidad sea de grado 0 o 1, y

reducir un nivel de dosis al reanudar el tratamiento (ver Tabla 2).

Considerar la suspensión de la administración.

* Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (CTCAE)

 

Recomendaciones relativas a la modificación de la dosis en caso de disminución de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI)

En caso de disminución asintomática de la FEVI ≥10 puntos porcentuales con respecto al valor basal y por debajo del límite inferior de la normalidad (LIN) del centro, se debe interrumpir el tratamiento con selumetinib hasta su resolución. Una vez resuelto, se debe reducir la dosis de selumetinib en un nivel al reanudar el tratamiento (ver Tabla 2).

 

En los pacientes que presenten una reducción sintomática de la FEVI o una reducción de la FEVI de grado 3 o 4, se debe suspender la administración de selumetinib y se les derivará inmediatamente a un cardiólogo (ver sección 4.4).

 

Recomendaciones para modificar la dosis en caso de toxicidad ocular

El tratamiento con selumetinib se debe interrumpir en los pacientes con diagnóstico de desprendimiento del epitelio pigmentario de la retina (DEPR) o retinopatía serosa central (RSC) con agudeza visual reducida hasta su resolución; se reducirá la dosis de selumetinib en un nivel al reanudar el tratamiento (ver Tabla 2). A los pacientes a los que se les ha diagnosticado DEPR o RSC sin reducción de la agudeza visual, se les debe realizar una exploración oftalmológica cada 3 semanas hasta la resolución. A los pacientes con diagnóstico de oclusión venosa retiniana (OVR) se les debe suspender permanentemente el tratamiento con selumetinib (ver sección 4.4).

 

Ajustes de la dosis por la administración concomitante con inhibidores de la CYP3A4 o CYP2C19 No se recomienda el uso concomitante con inhibidores potentes o moderados de la CYP3A4 o CYP2C19 y se deben considerar agentes alternativos. Si es necesario administrar de forma concomitante un inhibidor potente o moderado de la CYP3A4 o CYP2C19, la reducción de la dosis recomendada de Koselugo es la siguiente:

  • Si un paciente toma actualmente 25 mg/m2 dos veces al día, reducir la dosis a 20 mg/m2 dos veces al día.
  • Si un paciente toma actualmente 20 mg/m2 dos veces al día, reducir la dosis a 15 mg/m2 dos veces al día (ver Tabla 4 y sección 4.5).

 

Tabla 4.  Dosis recomendada de las cápsulas para alcanzar un nivel de dosis de 20 mg/m2 o 15 mg/m2 dos veces al día

Superficie

corporal

20 mg/m2 dos veces al día (mg/dosis)

15 mg/m2 dos veces al día (mg/dosis)

Mañana

Noche

Mañana

Noche

0,55 – 0,69 m2

10

10

10 mg una vez al día

0,70 – 0,89 m2

20

10

10

10

0,90 – 1,09 m2

20

20

20

10

1,10 – 1,29 m2

25

25

25

10

1,30 – 1,49 m2

30

25

25

20

1,50 – 1,69 m2

35

30

25

25

1,70 – 1,89 m2

35

35

30

25

≥1,90 m2

40

40

30

30

 

Poblaciones especiales

Insuficiencia renal

Según los estudios clínicos, no se recomienda ajustar la dosis en los pacientes con insuficiencia renal leve, moderada, grave o en aquellos con enfermedad renal terminal (ERT) (ver sección 5.2).

 

Insuficiencia hepática

Según los estudios clínicos, no se recomienda ajustar la dosis en los pacientes con insuficiencia hepática leve. Se debe reducir la dosis inicial en pacientes con insuficiencia hepática moderada a 20 mg/m2 de SC, dos veces al día (ver Tabla 4). Koselugo está contraindicado en pacientes con insuficiencia hepática grave (ver las secciones 4.3 y 5.2).

 

Etnia

Se ha observado un aumento de la exposición sistémica en pacientes asiáticos adultos, aunque existe un solapamiento considerable con pacientes occidentales cuando se corrige respecto al peso corporal. No se recomienda ningún ajuste específico de la dosis inicial en los pacientes asiáticos, aunque se les debe hacer un seguimiento riguroso para detectar acontecimientos adversos (ver sección 5.2).

 

Población pediátrica

No se ha establecido la seguridad y eficacia de Koselugo cápsulas en niños menores de 3 años de edad. No se dispone de datos.

 

Población de edad avanzada

No se ha establecido la seguridad y eficacia de Koselugo en adultos con NF1-NP mayores de 65 años de edad. Actualmente no se dispone de datos en pacientes con NF1-NP a partir de 65 años de edad.

 

Forma de administración

Koselugo se administra por vía oral. Se puede tomar con o sin alimentos (ver sección 5.2).

 

Las cápsulas se deben tragar enteras con agua. Las cápsulas no se deben masticar, disolver ni abrir, ya que esto podría alterar la liberación del fármaco y afectar a la absorción de selumetinib.

 

Koselugo no se debe administrar a pacientes que no puedan o no quieran tragar la cápsula entera. Se debe evaluar en los pacientes su capacidad para tragar una cápsula antes de iniciar el tratamiento. Se espera que las técnicas estándar de deglución de medicamentos sean suficientes para tragar las cápsulas de selumetinib. Para pacientes que tienen dificultades para tragar la cápsula, se puede considerar la derivación a un profesional sanitario apropiado, como un logopeda, para identificar métodos adecuados que se pueden adaptar al paciente en particular.

Koselugo también está disponible en granulado. En pacientes de 1 año a menos de 7 años de edad y en pacientes de mayor edad con dificultades para tragar, se les pueden prescribir las dosis adecuadas de Koselugo granulado (ver la Ficha técnica de Koselugo granulado).

 

4.3. Contraindicaciones

 

Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes incluidos en la sección 6.1.

Insuficiencia hepática grave (ver las secciones 4.2 y 5.2).

 

4.4. Advertencias y precauciones especiales de empleo

 

Reducción de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI)

En el estudio clínico SPRINT, el 26 % de los pacientes pediátricos presentaron disminuciones asintomáticas de la fracción de eyección, con una mediana de tiempo hasta el episodio de 232 días.

Se ha notificado una reducción de la FEVI tanto en pacientes pediátricos como en adultos. Se han notificado un número pequeño de casos graves de reducciones de la FEVI relacionadas con selumetinib en pacientes pediátricos que participaron en un programa de acceso expandido (ver sección 4.8).

 

No se han estudiado pacientes con antecedentes de disfunción ventricular izquierda o una FEVI inicial por debajo del LIN del centro. La FEVI se debe evaluar mediante ecocardiografía antes de comenzar el tratamiento para establecer los valores iniciales. Antes de empezar el tratamiento con selumetinib, los pacientes deben presentar una fracción de eyección por encima del LIN del centro.

 

La FEVI se debe evaluar a intervalos de aproximadamente 3 meses, o con mayor frecuencia si está clínicamente indicado durante el tratamiento. La reducción de la FEVI se puede controlar mediante la interrupción del tratamiento, la reducción de la dosis o la suspensión permanente del tratamiento (ver sección 4.2).

 

Toxicidad ocular

Se debe aconsejar a los pacientes que notifiquen cualquier alteración visual nueva. Se han notificado reacciones adversas de visión borrosa en pacientes que recibieron selumetinib. Se han observado casos aislados de DEPR, RSC y OVR en pacientes adultos con varios tipos de tumores que recibieron tratamiento con selumetinib en monoterapia y en combinación con otros antineoplásicos, y en un único paciente pediátrico con astrocitoma pilocítico tratado con selumetinib en monoterapia (ver sección 4.8).

 

De acuerdo con la práctica clínica, se recomienda una exploración oftalmológica antes de comenzar el tratamiento y en cualquier momento en que un paciente refiera nuevos trastornos visuales. A los pacientes a los que se les ha diagnosticado DEPR o RSC sin reducción de la agudeza visual, se les debe realizar una exploración oftalmológica cada 3 semanas hasta la resolución. Si se diagnostica DEPR o RSC y la agudeza visual está afectada, se deberá interrumpir el tratamiento con selumetinib y reducir la dosis al reanudar el tratamiento (ver sección 4.2). Si se diagnostica OVR, el tratamiento con selumetinib se deberá suspender de forma permanente (ver sección 4.2).

 

Pruebas de función hepática anormales

Se pueden producir alteraciones en las pruebas de la función hepática, específicamente elevaciones en los niveles de AST y ALT con selumetinib (ver sección 4.8). Los valores analíticos de la función hepática se deben controlar antes de iniciar el tratamiento con selumetinib y al menos una vez al mes durante los 6 primeros meses de tratamiento y, posteriormente, según esté clínicamente indicado. Las alteraciones en las pruebas de la función hepática se deben tratar interrumpiendo, reduciendo o suspendiendo el tratamiento (ver Tabla 2 en la sección 4.2).

 

Trastornos de la piel y del tejido subcutáneo

En los estudios clínicos pivotales se han notificado muy frecuentemente erupción cutánea (incluido erupción maculopapular y erupción acneiforme), paroniquia y cambios en el cabello (ver sección 4.8). La piel seca, los cambios de color del pelo, la paroniquia y la erupción maculopapular se observaron con mayor frecuencia en los niños más pequeños (de 3 a 11 años de edad) y la erupción acneiforme se observó con más frecuencia en los niños pospuberales (de 12 a 16 años de edad) en el estudio clínico SPRINT.

 

Suplementos de vitamina E

Se aconsejará a los pacientes que no tomen suplementos de vitamina E. Koselugo 10 mg cápsulas contiene 32 mg de vitamina E como excipiente, Dαtocoferil polietilenglicol 1000 succinato (TPGS). Koselugo 25 mg cápsulas contiene 36 mg de vitamina E como TPGS. Las dosis altas de vitamina E pueden aumentar el riesgo de hemorragia en pacientes que toman anticoagulantes o antiagregantes plaquetarios concomitantes (por ejemplo, warfarina o ácido acetilsalicílico). Se deben realizar evaluaciones de anticoagulantes con más frecuencia, como el cociente internacional normalizado o el tiempo de protrombina, para detectar cuándo está justificado ajustar la dosis de los anticoagulantes o antiagregantes plaquetarios (ver sección 4.5).

 

Riesgo de asfixia

Selumetinib está disponible en cápsulas que deben tragarse enteras. Algunos pacientes, en particular los niños de menos de 6 años de edad pueden tener riesgo de asfixia con una formulación en cápsulas debido a razones de desarrollo, anatómicas o psicológicas. Por tanto, no se deben administrar cápsulas de selumetinib a pacientes que no puedan o no quieran tragar la cápsula entera (ver sección 4.2). Koselugo también está disponible en granulado. En pacientes de 1 año a menos de 7 años de edad y en pacientes de mayor edad con dificultades para tragar, se les pueden prescribir las dosis adecuadas de Koselugo granulado (ver la Ficha técnica de Koselugo granulado).

 

Mujeres en edad fértil

No se recomienda Koselugo en mujeres en edad fértil que no estén utilizando métodos anticonceptivos (ver sección 4.6).

4.5. Interacción con otros medicamentos y otras formas de interacción

 

Los estudios de interacciones se han realizado solo en adultos sanos (edad ≥18 años).

 

Principios activos que pueden aumentar las concentraciones plasmáticas de selumetinib

La administración conjunta con un inhibidor potente de la CYP3A4 (200 mg de itraconazol dos veces al día durante 4 días) aumentó la Cmáx de selumetinib en un 19% (IC del 90% 4, 35) y el AUC en un 49% (IC del 90% 40, 59) en adultos sanos.

 

La administración conjunta con un inhibidor potente de la CYP2C19 o un inhibidor moderado de la CYP3A4 (200 mg de fluconazol una vez al día durante 4 días) aumentó la Cmáx de selumetinib en un 26% (IC del 90% 10, 43) y el AUC en un 53% (IC del 90% 44, 63) en adultos sanos, respectivamente.

 

Se prevé que el uso concomitante de eritromicina (inhibidor moderado de la CYP3A4) o fluoxetina (inhibidor potente de la CYP2C19/CYP2D6) aumentará el AUC de selumetinib en un ~3040% y la Cmáx en un ~20%.

 

Se debe evitar la administración conjunta con inhibidores potentes de la CYP3A4 (p. ej., claritromicina, zumo de pomelo, ketoconazol oral) o la CYP2C19 (p. ej., ticlopidina).

Se debe evitar la administración conjunta con inhibidores moderados de la CYP3A4 (p. ej., eritromicina y fluconazol) y de la CYP2C19 (p. ej., omeprazol).

 

Si la administración conjunta es inevitable, se debe hacer un seguimiento riguroso de los pacientes por si presentan acontecimientos adversos y se debe reducir la dosis de selumetinib (ver sección 4.2 y la Tabla 4).

 

Principios activos que pueden reducir las concentraciones plasmáticas de selumetinib

La administración conjunta con un inductor potente de la CYP3A4 (600 mg diarios de rifampicina durante 8 días) disminuyó la Cmáx de selumetinib en un 26 % (IC del 90%: -17, -34) y el AUC en un 51% (IC del 90%: -47, -54).

 

Se debe evitar el uso concomitante de inductores potentes de la CYP3A4 (p. ej., fenitoína, rifampicina, carbamazepina, hipérico) o inductores moderados de la CYP3A4 con Koselugo.

 

Principios activos cuyas concentraciones plasmáticas pueden ser alteradas por selumetinib

In vitro, selumetinib es un inhibidor del OAT3. No se puede descartar la posibilidad de un efecto clínicamente relevante sobre la farmacocinética de los sustratos de OAT3 administrados de forma concomitante (p. ej., metotrexato y furosemida) (ver sección 5.2).

 

El TPGS es un inhibidor de la Pgp in vitro y no se puede excluir que pueda causar interacciones medicamentosas clínicamente relevantes con sustratos de la Pgp (p. ej., digoxina o fexofenadina).

 

No se ha evaluado el efecto de selumetinib sobre la exposición de anticonceptivos orales. Por tanto, se debe recomendar el uso de un método de barrera adicional a las mujeres que utilizan anticonceptivos hormonales (ver sección 4.6).

 

Efecto de los antisecretores gástricos sobre selumetinib

Las cápsulas de selumetinib no presentan una disolución dependiente del pH. Koselugo se puede usar concomitantemente con fármacos modificadores del pH gástrico (p. ej., antagonistas del receptor H2 e inhibidores de la bomba de protones) sin restricciones, excepto con omeprazol, que es un inhibidor de la CYP2C19.

 

Vitamina E

Las cápsulas de Koselugo contienen vitamina E en forma del excipiente TPGS. Por lo tanto, los pacientes deben evitar tomar suplementos de vitamina E y las evaluaciones de anticoagulantes deben realizarse con más frecuencia en los pacientes que estén tomando anticoagulantes o antiagregantes plaquetarios simultáneamente (ver sección 4.4).

4.6. Fertilidad, embarazo y lactancia

 

Mujeres en edad fértil/Anticoncepción en hombres y mujeres

Se debe indicar a las mujeres en edad fértil que no deben quedarse embarazadas durante el tratamiento con Koselugo. Se recomienda realizar una prueba de embarazo a las mujeres en edad fértil antes de iniciar el tratamiento.

 

Se debe aconsejar tanto a los hombres como a las mujeres (en edad fértil) que utilicen métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con Koselugo y durante al menos 1 semana después de su finalización. No se puede excluir que selumetinib pueda reducir la eficacia de los anticonceptivos orales, por lo que se debe recomendar a las mujeres que utilizan anticonceptivos hormonales que añadan un método de barrera (ver sección 4.5).

 

Embarazo

No hay datos relativos al uso de selumetinib en mujeres embarazadas. Los estudios en animales han mostrado toxicidad para la reproducción, como muerte embriofetal, defectos estructurales y reducción del peso fetal (ver sección 5.3). No se recomienda utilizar Koselugo durante el embarazo, ni en mujeres en edad fértil que no estén utilizando métodos anticonceptivos (ver sección 4.4).

 

Si una paciente o la mujer que sea pareja de un paciente tratado con Koselugo se queda embarazada, debe ser informada del posible riesgo para el feto.

 

Lactancia

Se desconoce si selumetinib o sus metabolitos se excretan en la leche materna. Selumetinib y su metabolito activo se excretan en la leche de ratones lactantes (ver sección 5.3). No se puede excluir el riesgo para el lactante, por lo que se debe suspender la lactancia durante el tratamiento con Koselugo.

 

Fertilidad

No hay datos relativos al efecto de Koselugo en la fertilidad humana. Selumetinib no afectó a la fertilidad ni a la actividad de apareamiento en ratones macho y hembra, aunque sí se observó una reducción de la supervivencia embrionaria en ratones hembra (ver sección 5.3).

 

4.7. Efectos sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas

 

La influencia de Koselugo sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es pequeña. Se han notificado cansancio, astenia y alteraciones visuales durante el tratamiento con selumetinib, y los pacientes que experimentan estos síntomas deben tener precaución al conducir o utilizar máquinas.

 

4.8. Reacciones adversas

 

Resumen del perfil de seguridad

 

Se ha evaluado la seguridad de selumetinib en monoterapia en una población de seguridad combinada de 126 pacientes pediátricos (20-30 mg/m2 dos veces al día, cápsulas) de 4 estudios con NF1 y NP inoperables (grupo pediátrico con NF1-NP, que incluye datos de seguridad del estudio SPRINT de fase I [N = 24], del estrato 1 del estudio SPRINT de fase II [N = 50], del estudio de fase I en China; cohorte pediátrica [N = 16], del estudio de fase I en Japón [N = 12] y del estudio de fase I sobre el efecto de los alimentos [estudio 15, N = 24]).

 

Además, se evaluó la seguridad de selumetinib en la formulación en granulado en 36 pacientes pediátricos (dosis equivalente a 25 mg/m2 dos veces al día, granulado) con NF1 y NP sintomáticos e inoperables del estudio SPRINKLE de fase I/II.

 

El perfil de seguridad de selumetinib en monoterapia en pacientes adultos se ha evaluado en 137 pacientes adultos con NF1 y NP inoperables (25 mg/m2 dos veces al día, cápsulas) del estudio KOMET de fase III.

 

La mediana de duración total del tratamiento con selumetinib en el grupo pediátrico con NF1-NP fue de 27 meses (intervalo: de <1-97 meses), el 57 % de los pacientes se expuso al tratamiento con selumetinib durante >24 meses y el 40 % durante >36 meses. La mediana de duración total del tratamiento con selumetinib en los pacientes adultos con NF1-NP fue de aproximadamente 12 meses (intervalo: <1-32 meses). De estos pacientes, el 50,4 % se expuso al tratamiento con selumetinib durante <12 meses y el 49,6 % restante se expuso a selumetinib durante >12 meses.

 

En el grupo pediátrico con NF1-NP, las reacciones adversas más frecuentes de cualquier grado (incidencia ≥40 %) fueron vómitos (62 %), erupciones acneiformes (60 %), diarrea (56 %), creatinfosfoquinasa en sangre elevada (54 %), náuseas (52 %), paroniquia (50 %) y piel seca y pirexia (44 % cada una). Se notificaron acontecimientos adversos que dieron lugar a interrupciones y reducciones de la dosis en el 61,9 % y el 27,8 % de los pacientes, respectivamente. Un total del 47,6 % de los pacientes presentó RAM que dieron lugar a la modificación de la dosis de selumetinib (interrupciones o reducciones de la dosis). Las RAM que dieron lugar a la modificación de la dosis (incidencia ≥5 %) de selumetinib fueron vómitos (19,8 %), paroniquia (15,9 %), náuseas (11,1 %), diarrea (8,7 %), pirexia (6,3 %) y erupciones (acneiformes y no acneiformes; 5,6 % cada una). Se notificaron RAM que dieron lugar a la suspensión del tratamiento en el 4,8 % de los pacientes.

 

En el estudio SPRINKLE, en el momento del primer cierre de la base de datos (DCO1), la mediana de duración total del tratamiento con selumetinib fue de 11 meses (intervalo: de <3 - <26 meses). Treinta y seis pacientes pediátricos fueron tratados con granulado de selumetinib equivalente a 25 mg/m2 dos veces al día. Las reacciones adversas más frecuentes de cualquier grado (incidencia ≥40 %) fueron pirexia y piel seca (47 % de los pacientes en cada caso) y paroniquia (44 %). Se notificaron acontecimientos adversos que dieron lugar a interrupciones de la dosis en el 30,6 % de los pacientes, mientras que ningún paciente presentó acontecimientos adversos que dieran lugar a reducciones de la dosis. Un total del 22,2 % de los pacientes presentó RAM que dieron lugar a la modificación de la dosis (interrupciones o reducciones de la dosis). Las RAM que dieron lugar a la modificación de la dosis (incidencia ≥5 %) fueron vómitos y pirexia (11,1 % de los pacientes en cada caso) y diarrea (5,6 %). Ningún paciente presentó RAM que dieran lugar a la suspensión del tratamiento.

 

El perfil de seguridad observado del granulado de selumetinib en el estudio SPRINKLE fue comparable con los datos de seguridad combinados de los pacientes pediátricos tratados con las cápsulas de selumetinib (grupo pediátrico con NF1-NP).

 

En los pacientes adultos con NF1-NP, las reacciones adversas más frecuentes de cualquier grado (incidencia ≥20 %) fueron erupciones acneiformes (55 %), creatinfosfoquinasa en sangre elevada (37 %), diarrea (30 %), erupciones no acneiformes (27 %) y vómitos (20 %). Un total del 25,5 % de los pacientes presentó reacciones adversas que dieron lugar a la modificación de la dosis de selumetinib (interrupciones o reducciones de la dosis). La reacción adversa al medicamento (RAM) que dio lugar a la modificación de la dosis (incidencia ≥5 %) de selumetinib fue la creatinfosfoquinasa en sangre elevada (5,8 %). Se notificaron reacciones adversas que dieron lugar a la suspensión del tratamiento en el 1,5 % de los pacientes.

 

El perfil de seguridad también se corroboró con un conjunto de datos de seguridad procedentes de 7 estudios clínicos en pacientes adultos con múltiples tipos de tumores (N = 347) que recibieron entre 75 y 100 mg de selumetinib dos veces al día.

 

Tabla de reacciones adversas

En la Tabla 5 se presentan las reacciones adversas identificadas en la población pediátrica y adulta con NF1 que presentan NP inoperables y también en los pacientes adultos con múltiples tipos de tumores (ver nota al pie de la Tabla 5). La frecuencia se determina a partir de los pacientes  pediátricos (N = 126) y adultos (N = 137) de la forma definida anteriormente. Las reacciones adversas al medicamento (RAM) están organizadas por la clasificación por órganos y sistemas de MedDRA (SOC, por sus siglas en inglés). Dentro de cada SOC, los términos preferentes se ordenan por frecuencia decreciente y, posteriormente, por gravedad decreciente. Las categorías de frecuencia de las reacciones adversas son: muy frecuentes (≥1/10); frecuentes (≥1/100 a <1/10); poco frecuentes (≥1/1 000 a <1/100); raras (≥1/10 000 a <1/1 000); muy raras (<1/10 000) y frecuencia no conocida (no puede estimarse a partir de los datos disponibles), incluidos los informes aislados.

 

Tabla 5. Reacciones adversas al medicamento notificadas en los estudios de selumetinib en NF1-NP y en otros ensayos clínicos identificados en pacientes adultos con múltiples tipos de tumores

Clasificación por órganos y

sistemas de MedDRA y

término MedDRA

Grupo pediátricoa

(N = 126)

Estudio KOMETb

(N = 137)

Frecuencia

global

(todos los grados

de CTCAE)c

Frecuencia de los

CTCAE de

grado 3 o

superiord

Frecuencia

global

(todos los grados

de CTCAE)c

Frecuencia de los

CTCAE de grado 3 o

superiore

Trastornos oculares

Visión borrosa^

Frecuentes (9 %)

-

Frecuentes (4 %)

-

Desprendimiento del epitelio

pigmentoso de la retina

(DEPR)/Retinopatía serosa

central (RSC) * ††

-

-

Poco frecuentes

(0,6 %)

-

Oclusión venosa retiniana

(OVR)* ††

-

-

Poco frecuentes

(0,3 %)

-

Trastornos respiratorios, torácicos y mediastínicos

Disnea*

Frecuentes (6 %)

-

Frecuentes (3 %)

Frecuentes (1 %)

Trastornos gastrointestinales

Vómitos^

Muy frecuentes

(62 %)

Frecuentes (7 %)

Muy frecuentes

(20 %)

-

Diarrea^

Muy frecuentes

(56 %)

Muy frecuentes

(10 %)

Muy frecuentes

(30 %)

-

Náuseas^

Muy frecuentes

(52 %)

Frecuentes (2 %)

Muy frecuentes

(17 %)

-

Estomatitis^*

Muy frecuentes

(40 %)

Frecuentes (1 %)

Muy frecuentes

(14 %)

Frecuentes (1 %)

Estreñimiento

-

-

Muy frecuentes

(10 %)

-

Boca seca

Frecuentes (4 %)

-

Frecuentes (6 %)

-

Trastornos de la piel y del tejido subcutáneo

Erupciones (acneiformes)^*

Muy frecuentes

(60 %)

Frecuentes (2 %)

Muy frecuentes

(55 %)

Frecuentes (2 %)

Paroniquia^

Muy frecuentes

(50 %)

Muy frecuentes

(10 %)

Muy frecuentes

(17 %)

Frecuentes (3 %)

Piel seca

Muy frecuentes

(44 %)

Frecuentes (1 %)

Muy frecuentes

(13 %)

-

Erupciones (no acneiformes)^*

Muy frecuentes

(39 %)

Frecuentes (2 %)

Muy frecuentes

(27 %)

Frecuentes (1 %)

Cambios en el cabello^*

Muy frecuentes

(29 %)

-

Muy frecuentes

(18 %)

-

Trastornos generales

Pirexia

Muy frecuentes

(44 %)

Frecuentes (5 %)

Frecuentes (5 %)

Frecuentes (1 %)

Acontecimientos asténicos*

Muy frecuentes

(37 %)

-

Muy frecuentes

(15 %)

-

Edema periférico*

Muy frecuentes

(18 %)

-

Muy frecuentes

(16 %)

-

Edema facial*

Frecuentes (8 %)

-

Frecuentes (4 %)

-

Exploraciones complementariasf

CPK en sangre elevada^

Muy frecuentes

(54 %)

Frecuentes (6 %)

Muy frecuentes

(37 %)

Frecuentes (7 %)

AST elevada

Muy frecuentes

(37 %)

Frecuentes (2 %)

Muy frecuentes

(12 %)

Frecuentes (1 %)

Hemoglobina disminuida*

Muy frecuentes

(35 %)

Frecuentes (2 %)

Muy frecuentes

(11 %)

Frecuentes (2 %)

Albúmina en sangre

disminuida*

Muy frecuentes

(35 %)

-

Frecuentes (2 %)

-

ALT elevada

Muy frecuentes

(29 %)

Frecuentes (2 %)

Muy frecuentes

(11 %)

Frecuentes (1 %)

Fracción de eyección

disminuida^

Muy frecuentes

(21 %)

Frecuentes (1 %)

Frecuentes (7 %)

Frecuentes (1 %)

Creatinina en sangre elevada

Muy frecuentes

(19 %)

Frecuentes (1 %)

Frecuentes (2 %)

-

Presión arterial aumentada*

Muy frecuentes

(11 %)

-

Frecuentes (4 %)

Frecuentes (2 %)

  1. Los datos de los pacientes adultos con NF1-NP proceden del estudio KOMET (N = 137). Los porcentajes de frecuencia se han redondeado al número entero más cercano.
  2. Según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer, todos los estudios utilizaron la versión 5.0 de CTCAE, excepto el estudio pediátrico SPRINT, que utilizó la versión 4.03.
  3. Todos los acontecimientos fueron de grado 3 de CTCAE, excepto dos acontecimientos de CPK en sangre elevada que fueron de grado 4 de CTCAE y un acontecimiento de creatinina en sangre elevada que fue de grado 4 de CTCAE. No se produjeron fallecimientos.
  4. Todos los acontecimientos fueron de grado 3 de CTCAE, excepto un acontecimiento de pirexia que fue de grado 4 de CTCAE y cuatro acontecimientos de CPK en sangre elevada que fueron de grado 4 de CTCAE. No se produjeron fallecimientos.
  5. En el estudio SPRINT, todas las anomalías en los análisis de laboratorio se notificaron como acontecimientos adversos. En otros estudios con pacientes pediátricos y adultos con NF1-NP, las anomalías en los análisis de laboratorio solo se notificaron como acontecimientos adversos cuando cumplían los criterios de acontecimientos adversos graves, daban lugar a la suspensión del tratamiento o eran clínicamente relevantes según el criterio del investigador.

CPK = creatinfosfoquinasa; AST = aspartato aminotransferasa; ALT = alanina aminotransferasa

^ Ver Descripción de determinadas reacciones adversas.

†† RAM identificadas a partir de la experiencia de otros ensayos clínicos en pacientes adultos (N = 347), con múltiples tipos de tumores que reciben tratamiento con selumetinib (75 mg dos veces al día). Estas RAM no se han notificado en la población pediátrica o en adultos con NF1 que tienen NP inoperables.

* RAM basadas en el agrupamiento de términos preferentes (TP) individuales:

Acontecimientos asténicos: fatiga, astenia

Albúmina en sangre disminuida: hipoalbuminemia, albúmina en sangre disminuida

RSC/DEPR: desprendimiento del epitelio pigmentario macular de la retina, coriorretinopatía

Disnea: disnea de esfuerzo, disnea, disnea en reposo

Edema facial: edema periorbitario, edema facial, hinchazón de labio, edema palpebral, hinchazón de cara

Hemoglobina disminuida: anemia, hemoglobina disminuida

Cambios en el cabello: alopecia, cambio de color del pelo

Presión arterial elevada: aumento de la presión arterial, hipertensión

Edema periférico: edema periférico, edema, edema localizado, hinchazón periférica

Erupciones (acneiformes): dermatitis acneiforme, acné, foliculitis

Erupciones (no acneiformes): erupción pruriginosa, erupción maculopapular, erupción papular, erupción, erupción eritematosa, erupción macular

OVR: trastorno vascular retiniano, oclusión venosa retiniana, trombosis de la vena retiniana

Estomatitis: estomatitis, ulceración de la boca, úlcera aftosa, hinchazón gingival

 

Descripción de determinadas reacciones adversas

 

Reducción de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI)

En el grupo pediátrico con NF1-NP (N = 126), se notificó una disminución de la FEVI (PT: fracción de eyección disminuida) en 26 pacientes (21 %). De estos, las RAM notificadas fueron de grado 2 de CTCAE en 25 pacientes (19,8 %) y de grado 3 de CTCAE en 1 paciente (0,8 %). La disminución de la FEVI dio lugar a la reducción de la dosis en 4 pacientes (3,2 %) y a la interrupción de la dosis en 2 pacientes (1,6 %). En el momento del análisis, de los 26 pacientes, 20 se habían recuperado. La mediana de tiempo hasta el primer episodio de disminución de la FEVI fue de 283 días (mediana de duración de 110,5 días).

 

En los pacientes adultos con NF1-NP (N = 137), se notificó una disminución de la FEVI (PT: fracción de eyección disminuida) en 10 pacientes (7 %). De estos, la RAM notificada fue de grado 3 de CTCAE en 1 paciente (0,7 %). En 2 pacientes (1,5 %), la disminución de la FEVI dio lugar a la interrupción de la dosis. En el momento del análisis, 7 de los 10 pacientes se habían recuperado. La mediana de tiempo hasta el primer episodio de disminución de la FEVI fue de 342 días (aproximadamente 11 meses) (mediana de duración de 112,5 días [aproximadamente 4 meses]).

 

En los estudios pivotales no se incluyó a pacientes con una FEVI inferior al LIN del centro en el momento basal. Además, se notificaron un pequeño número de casos graves de reducción de la FEVI asociada con selumetinib en pacientes pediátricos que participaron en un programa de acceso expandido. Para el manejo clínico de la reducción de la FEVI (ver las secciones 4.2 y 4.4).

 

Toxicidad ocular

En el grupo pediátrico con NF1-NP (N = 126), se notificaron acontecimientos de visión borrosa de grado 1 y 2 de CTCAE en 11 pacientes (9 %). Dos pacientes (1,6 %) requirieron la interrupción de la dosis. En el momento del análisis, de los 11 pacientes, 10 se habían recuperado.

 

En los pacientes adultos con NF1-NP (N = 137), se notificó un acontecimiento de visión borrosa de grado 1 de CTCAE en 5 pacientes (4 %). Un paciente (0,7 %) requirió la interrupción de la dosis. Todos los acontecimientos se trataron sin reducción de la dosis y, en el momento del análisis, los 5 pacientes se habían recuperado.

 

Para el manejo clínico de nuevas alteraciones visuales (ver las secciones 4.2 y 4.4).

 

Además, se notificó un acontecimiento único de DEPR en un paciente pediátrico que recibió selumetinib en monoterapia (25 mg/m2 dos veces al día) por astrocitoma pilocítico que afectaba la vía óptica en un estudio pediátrico patrocinado externamente (ver las secciones 4.2 y 4.4).

 

Paroniquia

En el grupo pediátrico con NF1-NP (N = 126), se notificó paroniquia en 63 pacientes (50 %). La mediana de tiempo hasta el primer episodio de paroniquia de grado máximo fue de 375 días (aproximadamente 12 meses) y la mediana de duración de los acontecimientos fue de 55 días (aproximadamente 2 meses). La mayoría (51 pacientes, el 40,5 % del grupo pediátrico con NF1-NP) presentó un grado máximo de 1 o 2 de CTCAE. Se produjeron acontecimientos de grado ≥3 en 12 pacientes (10 %). Dieciocho pacientes (14,3 %) requirieron la interrupción de la dosis debido a un acontecimiento adverso de paroniquia y 9 pacientes (7,1 %) presentaron un acontecimiento adverso de paroniquia que dio lugar a la reducción de la dosis. En un paciente (0,8 %) el acontecimiento obligó a suspender el tratamiento.

 

En los pacientes adultos con NF1-NP (N = 137), se notificó paroniquia en 23 pacientes (17 %). La mediana de tiempo hasta el primer episodio de paroniquia de grado máximo fue de 390 días (aproximadamente 13 meses) y la mediana de duración del acontecimiento de grado máximo fue de 63 días (aproximadamente 2 meses). Diecinueve pacientes (13,9 %) presentaron un grado máximo de 1 o 2 de CTCAE. Se produjeron acontecimientos de grado 3 en 4 pacientes (3 %). Un paciente (0,7 %) requirió la interrupción de la dosis por un acontecimiento adverso de paroniquia, y 3 pacientes (2,2 %) presentaron un acontecimiento de paroniquia que dio lugar a la reducción de la dosis. La paroniquia no dio lugar a la suspensión de la dosis en ninguno de los pacientes. En el momento del análisis, 11 de los 23 pacientes se habían recuperado.

 

Aumento de la creatinfosfoquinasa (CPK) en sangre

En el grupo pediátrico con NF1-NP (N = 126), se produjeron RAM de aumento de la CPK en sangre en 68 pacientes (54 %). La mediana de tiempo hasta el primer episodio de aumento de la CPK de grado máximo de CTCAE fue de 112 días (aproximadamente 4 meses) y la mediana de duración del acontecimiento de grado máximo de CTCAE fue de 126 días (aproximadamente 4 meses). La mayoría (61 casos, el 48,4 % del grupo pediátrico con NF1-NP) presentó un acontecimiento de grado máximo de 1 o 2 de CTCAE. Se produjeron acontecimientos de grado máximo de 3 de CTCAE en 5 pacientes (4 %) y de 4 de CTCAE en 2 pacientes (1,6 %). Cinco pacientes presentaron un AA de aumento de la CPK en sangre que dio lugar a interrupciones del tratamiento y se requirió la reducción de la dosis.

 

En los pacientes adultos con NF1-NP (N = 137), se produjeron RAM de aumento de la CPK en sangre en 51 pacientes (37 %). La mediana de tiempo hasta el primer episodio de aumento de la CPK en sangre de grado máximo de CTCAE fue de 167 días (aproximadamente 6 meses), y la mediana de duración del acontecimiento de grado máximo fue de 122 días (aproximadamente 4 meses). Cuarenta y dos pacientes (30,7 %) presentaron un grado máximo de 1 o 2 de CTCAE. Se produjeron acontecimientos de grado máximo de 3 de CTCAE en 5 pacientes (3,6 %) y acontecimientos de grado 4 de CTCAE en 4 pacientes (2,9 %). Seis pacientes presentaron un acontecimiento de aumento de la CPK en sangre que dio lugar a interrupciones de la dosis y se requirió la reducción de la dosis en 3 pacientes. En el momento del análisis, 21 de los 51 pacientes se habían recuperado.

 

Toxicidad gastrointestinal

En el grupo pediátrico con NF1-NP (N = 126), los acontecimientos gastrointestinales (GI) notificados con mayor frecuencia fueron vómitos (78 pacientes, 62 %), diarrea (71 pacientes, 56 %), náuseas (66 pacientes, 52 %) y estomatitis (50 pacientes, 40 %). La mayoría de estos casos fueron de grado 1 o 2 de CTCAE. Se notificaron acontecimientos de diarrea (10 %), vómitos (7 %), náuseas (2 %) y estomatitis (1 %) de grado ≥3 de CTCAE. Fue necesario modificar la dosis en 25 pacientes (19,8 %) con vómitos, 14 (11,1 %) con náuseas, 11 (8,7 %) con diarrea y 6 (4,8 %) con estomatitis. Un paciente notificó un acontecimiento de diarrea, otro de náuseas y otro de estomatitis que dieron lugar a la suspensión del tratamiento. Se produjo una reducción de la dosis en 1 paciente con una RAM de diarrea y en 2 pacientes con una RAM de estomatitis. No se notificaron acontecimientos de grado ≥4 de CTCAE.

 

En los pacientes adultos con NF1-NP (N = 137), los acontecimientos gastrointestinales (GI) notificados con mayor frecuencia fueron diarrea (41 pacientes, 30 %), vómitos (27 pacientes, 20 %), náuseas (23 pacientes, 17 %), estomatitis (19 pacientes, 14 %) y estreñimiento (13 pacientes, 10 %). La mayoría de estos acontecimientos fueron de grado 1 o 2 de CTCAE. En 1 paciente (0,7 %) se notificó un acontecimiento de grado 3 de CTCAE de estomatitis. Fue necesario interrumpir la dosis en 2 pacientes (1,5 %) con náuseas y vómitos, y en 1 paciente (0,7 %) con diarrea y estomatitis. Se redujo la dosis en 1 paciente (0,7 %) con una RAM de náuseas y estomatitis. Un paciente notificó un acontecimiento de náuseas que dio lugar a la suspensión del tratamiento.

 

Toxicidad cutánea

En el grupo pediátrico con NF1-NP (N = 126), se observaron erupciones acneiformes en 76 pacientes (60 %) (mediana de tiempo hasta el episodio de 29 días; mediana de duración de 176 días [aproximadamente 6 meses] para el acontecimiento de grado máximo de CTCAE). La mayoría (73 pacientes, el 58 % del grupo pediátrico con NF1-NP) notificó RAM de grado máximo de 1 o 2 de CTCAE. En 4 pacientes (3,2 %), las erupciones acneiformes dieron lugar a la interrupción de la dosis y, en 3 pacientes (2,4 %), las erupciones acneiformes dieron lugar a la reducción de la dosis. Se notificaron acontecimientos de grado 3 de CTCAE en 3 pacientes (2,4 %). Se observaron otras erupciones (no acneiformes) en 49 pacientes (39 %) del grupo pediátrico con NF1-NP, que fueron predominantemente (46 pacientes, el 36,5 % del grupo pediátrico con NF1-NP) de grado 1 o 2 de CTCAE. En los pacientes adultos con NF1-NP (N = 137), se observaron erupciones acneiformes en 75 pacientes (55 %) (mediana de tiempo hasta la aparición de 19 días; mediana de duración de 124 días [aproximadamente 4 meses] para el acontecimiento de grado máximo de CTCAE). Setenta y dos pacientes (53 %) notificaron RAM con un grado máximo de 1 o 2 de CTCAE. Se notificaron acontecimientos de grado 3 de CTCAE en 3 pacientes (2,2 %). En 3 pacientes (2,2 %), las erupciones acneiformes dieron lugar a la interrupción de la dosis, y en 2 pacientes (1,5 %), las erupciones acneiformes dieron lugar a la reducción y la suspensión de la dosis. Se observaron erupciones (no acneiformes) en 37 pacientes (27 %), que fueron predominantemente (36 pacientes, 26,3 %) de grado 1 o 2 de CTCAE.

 

Cambios en el cabello

En el grupo pediátrico con NF1-NP (N = 126), 37 pacientes (29 %) presentaron acontecimientos adversos relacionados con cambios en el cabello (notificados como [PT: cambios de color del pelo] en 21 pacientes [16,7 %] y adelgazamiento del pelo [PT: alopecia] en 30 pacientes [23,8 %]). Todos los casos fueron de grado 1 (33 pacientes, 26,2 %) o 2 (4 pacientes, 3,2 %) de CTCAE, y se notificó una interrupción de la dosis en 1 paciente (0,8 %).

 

En los pacientes adultos con NF1-NP (N = 137), 24 pacientes (18 %) presentaron acontecimientos adversos relacionados con cambios en el cabello (notificados como [PT: cambios de color del pelo] en 6 pacientes [4,4 %] y adelgazamiento del pelo [PT: alopecia] en 20 pacientes [14,6 %]). Todos los casos fueron de grado 1 o 2 de CTCAE. Se notificó la interrupción de la dosis en 1 paciente (0,7 %) y la reducción de la dosis en 2 pacientes (1,5 %).

 

 

Notificación de sospechas de reacciones adversas

Es importante notificar sospechas de reacciones adversas al medicamento tras su autorización. Ello permite una supervisión continuada de la relación beneficio/riesgo del medicamento. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V.

4.9. Sobredosis

 

No existe ningún tratamiento específico para la sobredosis. En caso de sobredosis, se debe hacer un seguimiento estricto de los pacientes para detectar signos y síntomas de reacciones adversas y tratarlos de forma sintomática con la vigilancia adecuada según las necesidades. La diálisis no es eficaz en el tratamiento de las sobredosis.

 

5. PROPIEDADES FARMACOLÓGICAS

5.1. Propiedades farmacodinámicas

 

Grupo farmacoterapéutico: antineoplásicos, inhibidores de la proteína cinasa, código ATC: L01EE04

 

Mecanismo de acción

Selumetinib es un inhibidor selectivo de las proteínas cinasa 1 y 2 activadas por mitógenos (MEK 1/2). Selumetinib bloquea la actividad de las MEK y la vía de RAFMEKERK. Por tanto, la inhibición de las MEK puede bloquear la proliferación y supervivencia de las células tumorales en las que se activa la vía de RAFMEKERK.

 

Eficacia clínica

 

La eficacia de selumetinib en pacientes pediátricos y adultos con NF1-NP se evaluó en los estudios que se describen a continuación.

 

SPRINT

La eficacia de Koselugo se evaluó en un ensayo abierto, multicéntrico y de un solo grupo (SPRINT) en el estrato 1 de la fase II de 50 pacientes pediátricos con NF1 y NP inoperables que causaban una morbilidad importante. Un NP inoperable se define como un NP que no puede extirparse quirúrgicamente por completo sin riesgo de morbilidad considerable debido al atrapamiento o la proximidad a estructuras vitales, la invasividad o la vascularización elevada de los NP. Los pacientes fueron excluidos por las siguientes toxicidades oculares: cualquier historia actual o pasada de RSC, historia actual o pasada de OVR, presión intraocular conocida >21 mmHg (o nivel superior de la normalidad ajustado por edad) o glaucoma no controlado. Los pacientes recibieron cápsulas de selumetinib, 25 mg/m2 (SC) dos veces al día durante 28 días (1 ciclo de tratamiento), con una pauta de administración continua. El tratamiento se debía suspender si un paciente dejaba de obtener beneficio clínico, sufría toxicidad inaceptable o la progresión del NP, o por decisión del investigador.

 

El NP diana, el NP que causaba síntomas o complicaciones clínicas importantes (morbilidad relacionada con el NP), se evaluó en cuanto a la tasa de respuesta mediante un análisis volumétrico de resonancia magnética (RM) interpretado de forma centralizada según los criterios de Evaluación de la Respuesta en Neurofibromatosis y Schwannomatosis (REiNS). La respuesta tumoral se evaluó en el momento basal y durante el tratamiento cada 4 ciclos durante 2 años y, posteriormente, cada 6 ciclos.

 

Los pacientes se sometieron a las evaluaciones volumétricas de RM del NP diana y a evaluaciones de resultados clínicos, que incluyeron evaluaciones funcionales y resultados comunicados por los pacientes.

 

En el momento de la inclusión, la mediana de edad de los pacientes era de 10,2 años (intervalo: 3,5 a 17,4 años), el 60% eran varones y el 84%, caucásicos.

 

La mediana del volumen del NP diana al inicio del ensayo fue de 487,5 ml (rango: 5,6 – 3 820 ml). La morbilidad asociada con el NP presente en ≥20% de los pacientes incluía desfiguración, disfunción motora, dolor, disfunción de las vías respiratorias, deficiencia visual y disfunción vesical/intestinal, de entre otras.

 

La variable primaria de eficacia fue la tasa de respuesta objetiva (TRO), definida como el porcentaje de pacientes con una respuesta completa (definida como la desaparición del NP diana) o una respuesta parcial confirmada (definida como una reducción ≥ 20% del volumen del NP confirmada en una evaluación posterior del tumor en 36 meses en comparación con el valor basal), según una revisión centralizada del National Cancer Institute (NCI). También se evaluó la duración de la respuesta (DR).

 

Los resultados de eficacia se presentan basados en un cierre de la base de datos de marzo de 2021, a menos que se indique lo contrario.

 

Tabla 6.  Resultados de eficacia del estrato 1 de la fase II del SPRINT

Parámetro de eficacia

SPRINT

(N = 50)

Tasa de respuesta objetivaa, b

Tasa de respuesta objetiva, n (%) (IC del 95%)

34 (68%) (53,3 - 80,5)

Respuesta completa

0

Respuesta parcial confirmada, n (%)b

34 (68%)

Duración de la respuesta

DR ≥12 meses, n (%)

31 (91,2%)

DR ≥24 meses, n (%)

26 (76,5%)

DR ≥36 meses, n (%)

21 (61,8%)

IC: intervalo de confianza, DR: duración de la respuesta.

  1. Las respuestas requerían confirmación al menos 3 meses después de cumplirse los criterios de la primera respuesta parcial.
  2. Respuesta completa: desaparición de la lesión diana; respuesta parcial: disminución del volumen del NP diana ≥20 % con respecto al momento basal.

 

Una revisión centralizada independiente de la respuesta tumoral según los criterios REiNS (cierre de la base de datos en junio de 2018) dio como resultado una TRO del 44% (IC del 95%: 30,0, 58,7).

 

La mediana del tiempo hasta la aparición de la respuesta fue de 7,2 meses (intervalo: de 3,3 meses a 3,2 años). La mediana (mínmáx) del tiempo hasta la reducción máxima del volumen del NP desde el inicio fue de 15,1 meses (intervalo: de 3,3 meses a 5,2 años). No se alcanzó la mediana de la DR desde el comienzo de la respuesta; en el momento de la fecha de cierre de la base de datos, la mediana del tiempo de seguimiento fue de 41,3 meses. No se alcanzó la mediana del tiempo transcurrido entre el inicio del tratamiento y la progresión de la enfermedad durante el tratamiento.

 

En la fecha de cierre de la base de datos o última exploración en tratamiento para pacientes que habían interrumpido el tratamiento, 25 (50%) pacientes seguían con respuesta parcial confirmada, 1 (2%) presentaban respuestas parciales no confirmadas, 12 (24%) presentaban enfermedad estable y 10 (20%), progresión de la enfermedad.

 

KOMET

La eficacia de Koselugo en pacientes adultos se evaluó en un estudio de fase III, multicéntrico e internacional con un diseño paralelo, aleatorizado 1:1, doble ciego, controlado con placebo y de dos grupos. Se aleatorizó a un total de 145 pacientes adultos para recibir selumetinib 25 mg/m2 (área de superficie corporal) o placebo dos veces al día durante 12 ciclos (ciclos de 28 días). Tras la finalización del ciclo 12, los pacientes del grupo de placebo pasaron a recibir selumetinib de forma abierta o antes si la revisión central independiente (RCI) confirmaba la progresión de la enfermedad. El tratamiento se debía suspender si el paciente dejaba de obtener beneficio clínico, presentaba una toxicidad inaceptable, tomaba la decisión de interrumpirlo, los NP progresaban o por decisión del investigador.

 

El estudio KOMET incluyó a pacientes adultos (≥18 años de edad en el momento de la inclusión) de ambos sexos con diagnóstico de NF1 que presentaban NP sintomáticos e inoperables; al menos un NP diana medible mediante el análisis volumétrico por RM; puntuación de dolor crónico por NP diana documentada durante un periodo mínimo (al menos 4 días de 7 durante al menos 2 semanas durante el periodo de selección); uso estable de medicamentos para el dolor crónico por NP en el momento de la inclusión.

 

Se evaluó el NP diana, el NP clínicamente más relevante, que se puede medir mediante el análisis volumétrico por RM y, si procedía, un NP adicional no diana, para determinar la tasa de respuesta utilizando el análisis volumétrico por RM interpretado de forma centralizada según los criterios REiNS. La respuesta tumoral se evaluó en el momento basal y durante el tratamiento cada 4 ciclos durante 2 años y, posteriormente, cada 6 ciclos. Los pacientes se sometieron a evaluaciones volumétricas por RM del NP diana y no diana, así como a evaluaciones de los resultados clínicos.

 

Las características demográficas y basales de la enfermedad estaban, en general, bien equilibradas entre los grupos de tratamiento de selumetinib y placebo. Las características demográficas basales en los grupos de selumetinib y placebo eran las siguientes: la mediana de edad en el momento de la inclusión era de 29 años (intervalo: 18 a 60 años), hombres (51,7 %), blancos (55,9 %) y asiáticos (31 %). La mediana del volumen del NP diana era de 110,18 ml para el grupo de selumetinib y de 221,85 ml para el grupo de placebo. Las morbilidades más frecuentes relacionadas con el NP fueron dolor, disfunción motora y desfiguración, que afectaron al 23 % o más de los pacientes de ambos grupos. Las morbilidades relacionadas con las vías respiratorias, la visión y el intestino/vejiga fueron menos frecuentes, y afectaron al 4,2 % o menos de los pacientes de los grupos de selumetinib y placebo.

 

La variable primaria de eficacia fue la tasa de respuesta objetiva (TRO) a selumetinib al final del ciclo 16. La TRO se definió como el porcentaje de pacientes con respuesta completa confirmada (desaparición del NP diana, confirmada mediante exploraciones consecutivas en los 3-6 meses posteriores a la primera respuesta) o respuesta parcial confirmada (disminución del volumen del NP diana ≥20 % en comparación con el valor basal, confirmada mediante exploraciones consecutivas en los 3-6 meses posteriores a la primera respuesta) al final del ciclo 16, como determinó la RCI según los criterios REiNS.

 

En el análisis primario previsto, el estudio alcanzó su variable primaria, demostrando una TRO estadísticamente significativa frente a placebo. En el momento de la fecha de cierre definitivo de la base de datos, la mediana de duración total de la exposición era de 749 días (aproximadamente 25 meses) en los pacientes aleatorizados a selumetinib; no se alcanzó la mediana de duración de la respuesta (DR) a partir del inicio de la respuesta. Los resultados de eficacia se presentan en la Tabla 7 a continuación.

 

Tabla 7. Resultados de eficacia de KOMET

Parámetros de eficacia

Selumetinib (N = 71)

Placebo (N = 74)

Tasa de respuesta objetiva al final del ciclo 16 (TRO) a; b; c

TRO % (IC del 95 %)

19,7 (11,2; 30,9)

5,4 (1,5; 13,3)

Valor pd

0,0112

 

Mejor respuesta objetiva (MRO) al final del ciclo 16; n (%)a; b; c; e

Respuesta completa confirmada

0

0

Respuesta parcial confirmada

14 (19,7 %)

4 (5,4 %)

Tiempo hasta la respuesta (ThR)a

Mediana (IC del 95 %) meses

3,7 (3,61; 11,07)

ND

Duración de la respuesta (DR)f; g; h

Mediana (IC del 95 %) meses

NL (11,5; NE)

ND

Número y porcentaje que permanecen en respuesta

≥6 meses; n (%)

14 (100 %)

ND

≥12 meses; n (%)

9 (64,3 %)

ND

IC: intervalo de confianza; NE: no estimado; NL: no logrado; ND: no determinado para el grupo de tratamiento con placebo.

  1. Los resultados se basan en el análisis primario previsto (fecha de cierre de la base de datos: 5 de agosto de 2024), que se realizó cuando todos los pacientes tuvieron la oportunidad de completar el ciclo 16.
  2. Cada ciclo de tratamiento del estudio dura 28 días naturales (el ciclo 16 corresponde aproximadamente a 15 meses).
  3. Pacientes con respuesta completa o respuesta parcial confirmadas por la revisión central independiente (RCI) según los criterios REiNS. La confirmación de la respuesta se realizó mediante una exploración consecutiva en un plazo de 3 a 6 meses después de la primera respuesta, como determinó la RCI según los criterios REiNS.
  4. Valor p bilateral calculado mediante el método exacto de Fisher (alfa de 0,047) mediante la comparación de selumetinib frente a placebo.
  5. Respuesta completa: desaparición de la lesión diana; respuesta parcial: disminución del volumen del NP diana en ≥20 % en comparación con el valor basal; Enfermedad estable: cambio de volumen insuficiente con respecto al valor basal para calificar como respuesta parcial o enfermedad progresiva; Enfermedad progresiva: aumento del volumen del NP diana en ≥20 % en comparación con el valor basal o el momento documentado de mejor respuesta.
  6. Duración de la respuesta desde la fecha de la primera respuesta documentada (posteriormente confirmada) hasta la fecha de progresión documentada por la RCI según los criterios REiNS.
  7. Calculada utilizando el método de Kaplan-Meier.
  8. Calculada para los pacientes aleatorizados al grupo de selumetinib que lograron una respuesta parcial confirmada (RPc) al final del ciclo 16 e incluyendo los datos hasta la fecha de cierre de la base de datos definitiva (17 de marzo de 2025, que se produjo cuando todos los pacientes tuvieron la oportunidad de completar el ciclo 24).

 

Este medicamento se ha autorizado con una «aprobación condicional». Esta modalidad de aprobación significa que se espera obtener más información sobre este medicamento.

La Agencia Europea de Medicamentos revisará la información nueva de este medicamento al menos una vez al año y esta ficha técnica o resumen de las características del producto (RCP) se actualizará cuando sea necesario.

5.2. Propiedades farmacocinéticas

 

Los parámetros farmacocinéticos (FC) en los pacientes pediátricos (de 3 a ≤18 años de edad) con NF1-NP y en los pacientes adultos (≥18 años de edad) con NF1-NP son comparables.

 

Tras la administración de selumetinib en cápsulas, a la dosis recomendada de 25 mg/m2 dos veces al día en pacientes pediátricos (de 3 a ≤18 años de edad), la media geométrica (coeficiente de variación [CV%]) de la concentración plasmática máxima (Cmáx) fue de 731 ng/ml (62 %) y el área bajo la curva de concentración plasmática del fármaco (AUC012) después de la primera dosis fue de 2 009 ng h/ml (35 %). Se observó una acumulación mínima de aproximadamente 1,1 veces en estado estacionario con la administración dos veces al día.

 

En el estudio KOMET, a la dosis recomendada de 25 mg/m2 dos veces al día en los pacientes adultos (≥18 años de edad), la media geométrica (coeficiente de variación geométrico [gCV%]) de la concentración plasmática máxima (Cmáx) fue de 789 (47 %) ng/ml y el área bajo la curva de concentración plasmática del fármaco (AUC0-12) fue de 2 986 (43 %) ng·h/ml en estado estacionario.

 

En todas las edades, el rango mínimo de acumulación fue de 1,2 a 1,5 tras la administración de selumetinib.

 

En los pacientes pediátricos (3 a ≤18 años de edad), con una dosis de 25 mg/m2, selumetinib tiene un aclaramiento oral aparente de 8,8 l/h, un volumen de distribución evidente medio en estado estacionario de 78 l y una semivida de eliminación media de aprox. 6,2 horas.

 

En los pacientes adultos (≥18 años de edad), a una dosis de 25 mg/m2, selumetinib tiene un aclaramiento oral aparente de 14,1 l/h, un volumen de distribución medio aparente en estado estacionario de 126,1 l y una semivida de eliminación media de aprox. 9,0 horas.

 

Absorción

En adultos sanos, la biodisponibilidad oral absoluta media de selumetinib fue del 62%. Tras la administración oral, selumetinib se absorbe rápidamente y produce concentraciones plasmáticas máximas en estado estacionario (tmáx) a las 2 horas después de la dosis.

 

Efecto de los alimentos

En ensayos clínicos independientes, en adultos sanos y en adultos con tumores malignos sólidos avanzados con una dosis de 75 mg, la administración conjunta de las cápsulas de selumetinib con una comida rica en grasas produjo una reducción media de la Cmáx del 50% y el 62%, respectivamente, en comparación con la administración en ayunas. El AUC media de selumetinib disminuyó un 16% y un 19%, respectivamente, y el tiempo hasta alcanzar la concentración máxima (tmáx) se retrasó aproximadamente de 1,5 a 3 horas (ver sección 4.2).

 

En adultos sanos con una dosis de 50 mg, la administración conjunta de las cápsulas de selumetinib con una comida baja en grasas dio lugar a una Cmáx un 60% menor que con la administración en ayunas. El AUC de selumetinib se redujo en un 38% y el tiempo hasta alcanzar la concentración máxima (tmáx) se retrasó unas 0,9 horas (ver sección 4.2). De manera similar, en sujetos varones sanos, tras una comida baja en grasas (400 a 500 calorías, 25 % de grasas), la Cmáx y el AUC del granulado de selumetinib se redujeron en un 39 % y un 4 %, respectivamente, y el tmáx se retrasó aproximadamente 1,3 horas.

 

En pacientes adolescentes con NF1 y NP inoperable tratados con dosis múltiples de 25 mg/m2 dos veces al día, la administración conjunta de las cápsulas de selumetinib con una comida baja en grasas dio lugar a una Cmáx un 24% menor en comparación con la administración en ayunas. El AUC de selumetinib se redujo en un 8% y el tiempo hasta alcanzar la concentración máxima (tmáx) se retrasó aproximadamente 0,57 horas (ver sección 4.2).

 

Un análisis farmacocinético poblacional también mostró que la administración concomitante con una comida baja o rica en grasas produjo una disminución media de la exposición (AUC) a selumetinib en comparación con la administración en ayunas (23,1% y 20,7%, respectivamente), lo que no se consideró clínicamente relevante.

 

En función de los resultados anteriores, no se espera que el efecto de los alimentos (ricos en grasas, bajos en grasas y sin tener en cuenta los alimentos) tenga un impacto clínicamente relevante en el AUC de selumetinib para ambas formulaciones (cápsulas y granulado), ya que la magnitud del efecto sobre la biodisponibilidad de la administración oral (F1) es inferior al 30 %.

 

Distribución

El volumen aparente medio de distribución en estado estacionario de selumetinib entre 20 y 30 mg/m2 osciló entre 78 y 171 l en pacientes pediátricos. Se observaron valores comparables en los pacientes adultos con 25 mg/m2, que oscilaron entre 40 y 3 710 l. Estos valores indican una distribución moderada en los tejidos.

 

La unión a proteínas plasmáticas in vitro es del 98,4% en humanos. Selumetinib se une mucho más a la albúmina sérica (96,1%) que a la glucoproteína ácida α1 (<35%).

 

Biotransformación

In vitro, selumetinib presenta reacciones metabólicas de fase 1, que abarcan la oxidación de la cadena lateral, la Ndesmetilación y la pérdida de la cadena lateral para formar metabolitos de amidas y ácidos. La CYP3A4 es la isoforma predominante responsable del metabolismo oxidativo de selumetinib, y la CYP2C19, CYP2C9, CYP2E1 y CYP3A5 intervienen en menor medida. Los estudios in vitro indican que selumetinib también sufre reacciones metabólicas directas de fase 2 para formar conjugados glucurónidos que afectan principalmente a las enzimas UGT1A1 y UGT1A3. La glucuronidación es una vía importante de eliminación de metabolitos de selumetinib en fase 1 que afectan a varias isoformas de UGT.

 

Tras la administración oral de 14Cselumetinib a varones sanos, selumetinib inalterado (~40% de la radiactividad) con otros metabolitos, como el glucurónido del metabolito imidazoindazol (M2; 22%), glucurónido de selumetinib (M4; 7%), el Ndesmetil selumetinib (M8; 3%) y el ácido Ndesmetil carboxílico (M11; 4%) constituyeron la mayor parte de la radiactividad circulante en el plasma humano. El Ndesmetil selumetinib representa menos del 10% de las concentraciones de selumetinib en el plasma humano, pero es entre 3 y 5 veces más potente que el compuesto original, lo que contribuye aproximadamente del 21% al 35% de la actividad farmacológica total.

 

Interacciones

In vitro, selumetinib no es un inhibidor de la CYP1A2, CYP2A6, CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP2D6, CYP3A4 ni la CYP2E1. In vitro, selumetinib no es un inductor de la CYP1A2 ni la CYP2B6. Selumetinib es un inductor de la CYP3A4 in vitro; sin embargo, no se espera que sea clínicamente relevante.

 

In vitro, selumetinib inhibe el UGT1A3, UGT1A4, UGT1A6 y UGT1A9; sin embargo, no se espera que estos efectos sean clínicamente relevantes.

 

Interacciones con proteínas transportadoras

Según los estudios in vitro, selumetinib es un sustrato de los transportadores BCRP y Pgp, pero es improbable que esté sujeto a interacciones farmacológicas clínicamente relevantes. Los estudios in vitro indican que selumetinib no inhibe la proteína de resistencia al cáncer de mama (BCRP), la glucoproteína P (Pgp), el OATP1B1, OATP1B3, OCT2, OAT1, MATE1 y el MATE2K con la dosis pediátrica recomendada. No se puede descartar un efecto clínicamente relevante sobre la farmacocinética de los sustratos de OAT3 administrados de forma concomitante.

 

Eliminación

En adultos sanos, tras una dosis oral única de 75 mg de selumetinib radiomarcado, el 59% de la dosis se recuperó en las heces (19% inalterada), mientras que el 33% de la dosis administrada (<1% como fármaco original) se detectó en la orina a los 9 días de recoger la muestra.

 

Poblaciones especiales

Insuficiencia renal

Se investigó la exposición a 50 mg de selumetinib oral en adultos con función renal normal (N = 11) y pacientes con nefropatía terminal (N = 12). El grupo de nefropatía terminal mostró una Cmáx y un AUC un 16% y un 28% menores, respectivamente, siendo la fracción de selumetinib libre un 35% mayor en los pacientes con nefropatía terminal. En consecuencia, los cocientes de Cmáx y AUC libres fueron de 0,97 y 1,13 en el grupo con nefropatía terminal en comparación con el grupo con función renal normal. Se detectó un pequeño aumento de aproximadamente el 20% del AUC, en el cociente entre el metabolito Ndesmetilo y el compuesto original en el grupo con nefropatía terminal en comparación con el grupo normal. Dado que la exposición en los pacientes con nefropatía terminal fue similar a la observada en aquellos con función renal normal, no se realizaron investigaciones en los pacientes con insuficiencia renal leve, moderada y grave. Se espera que la insuficiencia renal no tenga una influencia significativa en la exposición a selumetinib (ver sección 4.2).

 

Insuficiencia hepática

Adultos con función hepática normal (N = 8) e insuficiencia hepática leve (ChildPugh A, N = 8) recibieron 50 mg de selumetinib, pacientes con insuficiencia hepática moderada (ChildPugh B, N = 8) recibieron una dosis de 50 o 25 mg y pacientes con insuficiencia hepática grave (ChildPugh C, N = 8) recibieron una dosis de 20 mg. El AUC normalizada de la dosis total y el AUC libre de selumetinib fueron del 86% y el 69%, respectivamente, en los pacientes con insuficiencia hepática leve en comparación con los valores de AUC de los pacientes con función hepática normal. La exposición (AUC) a selumetinib fue mayor en los pacientes con insuficiencia hepática moderada (ChildPugh B) y grave (ChildPugh C); los valores de AUC total y AUC libre fueron del 159% y el 141% (ChildPugh B) y del 157% y el 317% (ChildPugh C), respectivamente, en los pacientes con función hepática normal (ver sección 4.2). Hubo una tendencia a una menor unión a proteínas en pacientes con insuficiencia hepática grave, aunque la unión a proteínas se mantuvo en > 99% (ver sección 4.3).

 

Etnia

Después de una dosis única, la exposición a selumetinib parece ser mayor en sujetos adultos sanos japoneses, asiáticos no japoneses e indios que en los adultos occidentales; sin embargo, existe un solapamiento considerable con los pacientes occidentales cuando se corrige con respecto al peso corporal o la SC (ver sección 4.2).

 

Otros pacientes adultos (>18 años de edad)

Los parámetros farmacocinéticos en adultos sanos y en adultos con tumores malignos sólidos avanzados son similares a los observados en pacientes pediátricos (de 1 a ≤18 años de edad) con NF1.

 

En pacientes adultos, la Cmáx y el AUC aumentaron de forma proporcional a la dosis en el intervalo posológico de 25 mg a 100 mg.

5.3. Datos preclínicos sobre seguridad

 

Genotoxicidad

Selumetinib resultó positivo en el estudio de micronúcleos de ratón a través de un mecanismo de acción aneugénico. La exposición media libre (Cmáx) en el nivel sin efecto observable (NOEL) fue unas 27 veces mayor que la exposición libre clínica con la dosis máxima recomendada en humanos (DMRH) de 25 mg/m2.

 

Carcinogenicidad

Selumetinib no fue carcinogénico en ratas ni en ratones transgénicos.

 

Toxicidad por administración repetida

En estudios de toxicidad con dosis repetidas en ratones, ratas y monos, los principales efectos observados después de la exposición a selumetinib se produjeron en la piel, el tubo digestivo y los huesos. Se observaron en ratas costras asociadas con erosiones microscópicas y ulceras tras una exposición libre similar a la exposición clínica (AUC libre) con la DMRH. Se observaron en ratones signos inflamatorios y ulcerativos del tubo digestivo asociados con alteraciones secundarias en el hígado y el sistema linforreticular con exposiciones libres aproximadamente 28 veces mayores que la exposición clínica libre con la DMRH. Se observó displasia (fisaria) de la placa de crecimiento en ratas macho tratadas durante un máximo de 3 meses con selumetinib con una exposición libre 11 veces mayor que la exposición clínica libre con la DMRH. Los datos gastrointestinales mostraron evidencia de reversibilidad tras un período de recuperación. No se evaluó la reversibilidad de las toxicidades cutáneas y de la displasia fisaria. En un estudio de 26 semanas en ratones, a una dosis de 40 mg/kg/día (28 veces el AUC libre en humanos con la DMRH) se observó congestión vascular del cuerpo cavernoso del músculo bulbocavernoso en ratones macho, lo que también provocó una obstrucción significativa del tracto urinario, así como como inflamación y hemorragia luminal de la uretra que condujo a una muerte prematura en ratones macho.

 

Toxicidad para la reproducción

Se realizaron estudios de toxicidad para el desarrollo y la reproducción en ratones. La fertilidad no se vio afectada en ratones macho hasta los 40 mg/kg/día (correspondientes a 22 veces el AUC libre en humanos con la DMRH). En las hembras, la conducta de apareamiento y la fertilidad no se vieron afectados hasta con 75 mg/kg/día, pero se observó una disminución reversible en el número de fetos vivos con este nivel de dosis; el nivel sin efecto adverso observable (NOAEL) para los efectos sobre el rendimiento reproductivo fue de 5 mg/kg/día (aproximadamente 3,5 veces el AUC libre en humanos con la DMRH). Se notificó un aumento relacionado con el tratamiento en la incidencia de malformaciones externas (globo abierto, fisura palatina) en ausencia de toxicidad materna en estudios del desarrollo embriofetal con >5 mg/kg/día, y en el estudio de desarrollo pre- y posnatal con ≥1 mg/kg/día (correspondientes a 0,4 veces la Cmáx libre en humanos con la DMRH). Los demás efectos relacionados con el tratamiento observados con niveles de dosis no maternotóxicos en estos estudios consistieron en letalidad embrionaria y disminución del peso fetal con ≥25 mg/kg/día (correspondientes a 22 veces el AUC libre en humanos con la DMRH), reducciones en el crecimiento de las crías tras nacer y al destete un número menor de crías cumplió con el criterio de constricción de la pupila con 15 mg/kg/día (correspondiente a 3,6 veces la Cmáx libre en humanos con la DMRH).

Selumetinib y su metabolito activo se excretaron en la leche de ratones hembra lactantes en concentraciones aproximadamente iguales a las plasmáticas.

 

6. DATOS FARMACÉUTICOS

6.1. Lista de excipientes

 

Contenido de la cápsula

Tocofersolán (Vitamina E polietilenglicol succinato /Dαtocoferil polietilenglicol succinato).

 

Cubierta de la cápsula

Koselugo 10 mg cápsulas duras

Hipromelosa (E464)

Carragenano (E407)

Cloruro potásico (E508)

Dióxido de titanio (E171)

Cera de carnauba (E903)

 

Koselugo 25 mg cápsulas duras

Hipromelosa (E464)

Carragenano (E407)

Cloruro potásico (E508)

Dióxido de titanio (E171)

Laca de aluminio de indigotina (E132)

Óxido de hierro amarillo (E172)

Cera de carnauba (E903)

Almidón de maíz

 

Tinta de impresión

Koselugo 10 mg cápsulas duras

Goma laca estándar (E904)

Óxido de hierro negro (E172)

Propilenglicol (E1520)

Hidróxido de amonio (E527)

 

Koselugo 25 mg cápsulas duras

Óxido de hierro rojo (E172)

Óxido de hierro amarillo (E172)

Laca de aluminio de indigotina (E132)

Cera de carnauba (E903)

Goma laca estándar (E904)

Monooleato de glicerilo

 

6.2. Incompatibilidades

 

No procede.

 

6.3. Periodo de validez

 

3 años.

 

6.4. Precauciones especiales de conservación

 

No conservar a temperatura superior a 30º C.

Conservar en el frasco original para protegerlo de la humedad y la luz. Mantener el frasco perfectamente cerrado.

 

6.5. Naturaleza y contenido del envase

 

Koselugo 10 mg cápsulas duras

Frasco de plástico de polietileno de alta densidad (HDPE) con cierre de polipropileno a prueba de niños de color blanco.

 

Koselugo 25 mg cápsulas duras

Frasco de plástico de polietileno de alta densidad (HDPE) con cierre de polipropileno a prueba de niños de color azul.

 

Cada frasco contiene 60 cápsulas duras y un desecante de gel de sílice. Cada caja contiene un frasco.

 

6.6. Precauciones especiales de eliminación y otras manipulaciones

 

Se debe indicar a los pacientes que no retiren el desecante del frasco.

 

La eliminación del medicamento no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto con él se realizará de acuerdo con la normativa local.

 

7. TITULAR DE LA AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN

 

AstraZeneca AB

SE151 85 Södertälje

Suecia

 

8. NÚMERO(S) DE AUTORIZACIÓN DE COMERCIALIZACIÓN

 

EU/1/21/1552/001 10 mg cápsulas duras

EU/1/21/1552/002 25 mg cápsulas duras

 

9. FECHA DE LA PRIMERA AUTORIZACIÓN/ RENOVACIÓN DE LA AUTORIZACIÓN

 

Fecha de la primera autorización: 17/junio/2021

Fecha de la última renovación: 25/abril/2025

 

10. FECHA DE LA REVISIÓN DEL TEXTO

 

 

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos https://www.ema.europa.eu.

 

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