Prospecto: información para el usuario

 

Zolgensma 2 x 1013 genomas vectoriales/ml solución para perfusión

onasemnogén abeparvovec

 

Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad.Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera tener su hijo.La parte final de la sección 4incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos.

 

Lea todo el prospecto detenidamente antes de que se le administre este medicamento a su hijo, porque contiene información importante.

• Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
• Si tiene alguna duda, consulte al médico o enfermero de su hijo.
• Si su hijo experimenta efectos adversos, consulte al médico o enfermero de su hijo, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Versección 4.

 

Contenido del prospecto

1. Qué es Zolgensma y para qué se utiliza
2. Qué necesita saber antes de que a su hijo se le administre Zolgensma
3. Cómo se administra Zolgensma
4. Posibles efectos adversos
5. Conservación de Zolgensma
6. Contenido del envase e información adicional

 

 

Qué es Zolgensma

Zolgensma es un tipo de medicamento denominado de «terapia génica». Contiene el principio activo onasemnogén abeparvovec, que contiene material genético humano.

 

Para qué se utiliza Zolgensma

Zolgensma se utiliza para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad hereditaria grave e infrecuente.

 

Cómo actúa Zolgensma

La AME se produce cuando falta o se presenta una versión anormal de un gen necesario para producir una proteína esencial llamada proteína de «supervivencia de las motoneuronas» (SMN por sus siglas en inglés). La falta de la proteína SMN provoca la muerte de los nervios que controlan los músculos (motoneuronas). Esto provoca que los músculos se debiliten y se atrofien, con una pérdida eventual de movimiento.

 

Este medicamento actúa proporcionando una copia plenamente funcional del gen SMN, ayudando al organismo a producir una cantidad suficiente de proteína SMN. El gen se administra a las células en las que es necesario, utilizando un virus modificado que no provoca enfermedad en los seres humanos.

 

NO use Zolgensma

• si su hijo es alérgico a onasemnogén abeparvovec o a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).

 

Advertencias y precauciones

 

El médico de su hijo comprobará los anticuerpos antes del tratamiento, para ayudar a decidir si este medicamento es adecuado para su hijo.

 

Problemas hepáticos

Hable con el médico o enfermero de su hijo antes de que se le administre este medicamento si su hijo ha tenido anteriormente algún problema en el hígado. Este medicamento puede provocar un aumento de las enzimas (proteínas que se encuentran en el cuerpo) que produce el hígado o dañar el hígado. Las lesiones en el hígado pueden terminar siendo graves, como insuficiencia hepática y muerte. Tras la administración de este medicamento ha de prestar atención a la aparición de posibles signos en su hijo como vómitos, ictericia (el blanco de los ojos y la piel amarillean), o disminución del nivel de alerta (para más información, ver sección 4). Informe inmediatamente al médico de su hijo si notara que el niño desarrolla cualquier síntoma que sugiriera daño hepático.

 

A su hijo se le hará un análisis de sangre para controlar su función hepática antes de iniciar el tratamiento con Zolgensma. También se le harán análisis de sangre regulares como mínimo 3 meses después del tratamiento para detectar si se producen aumentos en las enzimas hepáticas.

 

Infección

Una infección (por ej., resfriado, gripe o bronquiolitis) antes o después del tratamiento con Zolgensma, podría provocar complicaciones más graves. Los cuidadores y las personas en contacto cercano con el paciente deben seguir las guías de prevención de enfermedades infecciosas (p.ej. higiene de manos, taparse al toser/estornudar, limitar los contactos). Es importante que vigile la aparición de signos de infección tales como tos, respiración sibilante, estornudos, secreción nasal, dolor de garganta o fiebre. Informe al médico de su hijo de inmediato si advierte que el niño presenta síntomas que sugieran una infección antes o después del tratamiento con Zolgensma.

 

Análisis de sangre regulares

Este medicamento puede disminuir el recuento de plaquetas sanguíneas (trombocitopenia). Es importante que vigile la aparición de posibles signos de un recuento de plaquetas bajo después de la administración de Zolgensma a su hijo tales como hematomas o sangrado anormales (ver más información en la sección 4). La mayoría de los casos notificados de recuentos bajos de plaquetas ocurrieron en las tres primeras semanas despúes de que le pusieran Zolgensma al niño.

 

Zolgensma puede aumentar los niveles de una proteína del corazón llamada «troponina I», que puede indicar una lesión en el corazón. Es importante que vigile la aparición de signos de posibles problemas cardiacos después de que a su hijo se le administre este medicamento, tales como color grisáceo o azulado en la piel, dificultad para respirar, hinchazón de brazos y piernas o de la tripa (ver más información en la sección 4).

 

Antes de iniciar el tratamiento de Zolgensma, a su hijo se le hará un análisis de sangre para controlar la cantidad de células de la sangre (incluyendo los glóbulos rojos y las plaquetas), así como los niveles de troponina I en su cuerpo. También se le hará un análisis de sangre para comprobar los niveles de creatinina, que indica el funcionamiento de los riñones. También se le harán análisis de sangre regulares durante un tiempo después del tratamiento, para detectar si se producen cambios en los niveles de plaquetas y troponina I.

 

Coagulación anormal en los vasos pequeños (microangiopatía trombótica)

Se han notificado casos de pacientes que desarrollaron microangiopatía trombótica habitualmente en las dos primeras semanas de haber sido tratados con Zolgensma. La microangiopatía trombótica va acompañada de una disminución de los glóbulos rojos y de las células que participan en la coagulación (plaquetas), y puede ser mortal. Estos coágulos de sangre pueden afectar a los riñones de su hijo. Es posible que el médico de su hijo quiera hacerle análisis de sangre (recuento de plaquetas) y controlar la presión arterial de su hijo. Después de que su hijo reciba Zolgensma, ha de vigilar si le aparecen moratones con facilidad, sufre convulsiones (ataques) o moja menos los pañales (para más información, ver sección 4). Si su hijo presentara alguno de estos signos, busque atención médica urgente.

 

Donación de sangre, órganos, tejidos y células

Después de la administración de Zolgensma a su hijo, no podrá donar sangre, órganos, tejidos o células. Esto se debe a que Zolgensma es un medicamento de terapia génica.

 

Otros medicamentos y Zolgensma

Informe a su médico o enfermero si está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que tomar cualquier otro medicamento.

 

Prednisolona

A su hijo también se le administrará un corticosteroide como “prednisolona” durante 2 meses o más tiempo (ver también la sección 3) como parte del tratamiento con Zolgensma. El corticosteroide ayudará a manejar cualquier posible aumento en las enzimas hepáticas que su hijo pudiera presentar tras la administración de Zolgensma.

 

Vacunas

Como los corticosteroides pueden afectar el sistema inmunitario (defensas), el médico de su hijo puede decidir retrasar la administración de algunas vacunas mientras su hijo esté recibiendo tratamiento con corticosteroides. Consulte con el médico o enfermero de su hijo si tiene alguna duda.

 

Zolgensma contiene sodio

Este medicamento contiene 4,6 mg de sodio por ml, equivalente al 0,23% de la ingesta diaria máxima de 2 g de sodio recomendada por la OMS para un adulto. Cada vial de 5,5 ml contiene 25,3 mg de sodio, y cada vial de 8,3 ml contiene 38,2 mg de sodio.

 

Información adicional para padres/cuidadores

 

AME avanzada

Zolgensma puede rescatar las motoneuronas vivas, pero no rescata las motoneuronas muertas. Los niños con síntomas menos graves de AME (como ausencia de reflejos o reducción del tono muscular) pueden tener suficientes motoneuronas vivas, y por tanto podrían beneficiarse significativamente el tratamiento con Zolgensma. Puede que Zolgensma no actúe tan bien en los niños con debilidad muscular grave o parálisis, con problemas para respirar o que no pueden tragar, o en los niños con malformaciones significativas (por ejemplo, defectos cardíacos), lo que incluye a los pacientes con AME tipo 0, ya que habría una mejora potencial limitada tras el tratamiento con Zolgensma. El médico de su hijo decidirá si se le debe administrar este medicamento.

 

Riesgo de tumores asociados con la posible inserción del vector en el ADN

Existe una posibilidad de que tratamientos como Zolgensma pudieran insertarse en el ADN de las células del cuerpo humano. En consecuencia, por la naturaleza del medicamento, Zolgensma podría contribuir al riesgo de tumores. Debe hablarlo con el médico de su hijo. En el caso de aparición de un tumor, el médico de su hijo podría solicitarle tomar una muestra para su evaluación.

 

Cuidado higiénico

Puede que el principio activo de Zolgensma se excrete temporalmente a través de los desechos corporales de su hijo, llamado “excreciones”. Los padres y cuidadores deben practicar una buena higiene de manos hasta 1 mes después de que al niño se le administre Zolgensma. Use guantes de protección al tomar contacto directo con fluidos o desechos corporales de su hijo, y después lávese exhaustivamente las manos con jabón y agua corriente tibia, o un desinfectante para manos a base de alcohol. Se debe usar doble bolsa para desechar los pañales usados y otros desechos. Los pañales desechables pueden seguir eliminándose con la basura doméstica.

 

Debe seguir estas instrucciones durante al menos 1 mes después del tratamiento de su hijo con Zolgensma. Hable con el médico o enfermero de su hijo si tiene alguna duda.

 

Zolgensma le será administrado por un médico o enfermero entrenado en el manejo de la enfermedad del niño.

 

El médico calculará la cantidad de Zolgensma que su hijo va a recibir según el peso del niño. Zolgensma se administrará por vía intravenosa (en una vena) mediante una única perfusión (goteo) alrededor de 1 hora.

 

Zolgensma se le administrará a su hijo solamente UNA VEZ.

 

A su hijo también se le administrará prednisolona (u otro corticosteroide) por boca, que se iniciará 24 horas antes de la administración de Zolgensma. La dosis de corticosteroide también dependerá del peso de su hijo. El médico de su hijo calculará la dosis total por administrar.

 

Su hijo recibirá tratamiento con corticosteroides a diario sobre unos 2 meses tras la administración de Zolgensma, o hasta que sus enzimas hepáticas disminuyan hasta un nivel adecuado. El médico irá reduciendo la dosis de corticoesteroide hasta que puede suspenderlo por completo.

 

Si tiene cualquier otra duda, pregunte al médico o enfermero de su hijo.

 

 

Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.

 

Busque atención médica urgente si su hijo presenta alguno de los siguientes efectos adversos graves:

 

Frecuentes (estos pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas):

• hematomas o sangrado que duran más de lo habitual si el niño se ha lastimado - estos pueden ser signos de una disminución de las plaquetas
• piel de color grisáceo o azulado, dificultad para respirar (por ej., respiración rápida, falta de aire), hinchazón de brazos y piernas o tripa estos pueden ser signos de posibles problemas de corazón.

 

Poco frecuentes (estos pueden afectar hasta a 1 de cada 100 personas):

• vómitos, ictericia (el blanco de los ojos y la piel amarillean), o disminución del nivel de alerta. Estos pueden ser signos de daño en el hígado (incluido fallo hepático).
• facilidad en la aparición de moratones, convulsiones (ataques) o disminución de la producción de orina, estos pueden ser signos de microangiopatía trombótica.

 

Hable con el médico o enfermero de su hijo si el niño presenta cualquier otro efecto adverso. Estos pueden incluir los siguientes:

 

Muy frecuentes (pueden afectar a más de 1 de cada 10 personas)

• aumento de las enzimas hepáticas observado en los análisis de sangre.

 

Frecuentes (pueden afectar hasta a 1 de cada 10 personas):

• vómitos;
• fiebre.

 

Comunicación de efectos adversos

Si su hijo experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte al médico o enfermero de su hijo, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.

Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.

 

Esta información está destinada a los profesionales sanitarios que preparan y administran el medicamento.

 

No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en la etiqueta del vial y en la caja después de CAD. La fecha de caducidad es el último día del mes que se indica.

 

Los viales se transportarán congelados (a ‑60 ºC o menos).

 

Al recibirlos, los viales deberán ser refrigerados de inmediato a temperatura entre 2 °C y 8 °C, y en la caja original. El tratamiento con Zolgensma deberá iniciarse dentro de los 14 días posteriores a la recepción de los viales.

 

Este medicamento contiene organismos modificados genéticamente. Los medicamentos no utilizados o los materiales de desecho deben eliminarse de acuerdo con las guías locales sobre el manejo de desechos biológicos. Dado que este medicamento lo administrará un médico, el médico es responsable de la correcta eliminación del producto. Estas medidas ayudarán a proteger el medio ambiente.

 

 

Composición de Zolgensma

• El principio activo es onasemnogén abeparvovec. Cada vial contiene onasemnogén abeparvovec con una concentración nominal de 2 × 1013 vector genomas/ml.
• Los demás componentes son trometamina, cloruro de magnesio, cloruro de sodio, poloxámero 188, ácido clorhídrico (para ajuste del pH) y agua para preparaciones inyectables.

 

Aspecto del producto y contenido del envase

Zolgensma es una solución para perfusión transparente a ligeramente opaca, de incolora a blanco apagado.

 

Zolgensma puede suministrarse en viales que contienen un volumen nominal de llenado de 5,5 ml o bien 8,3 ml. Cada vial es exclusivamente para un solo uso.

 

Cada caja contendrá entre 2 y 14 viales.

 

Titular de la autorización de comercialización

Novartis Europharm Limited

Vista Building

Elm Park, Merrion Road

Dublin 4

Irlanda

 

Responsable de la fabricación

Almac Pharma Services Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk, Co. Louth

A91 P9KD

Irlanda

 

Novartis Pharmaceutical Manufacturing GmbH

Biochemiestraße 10

6336 Langkampfen

Austria

 

Novartis Pharma GmbH

Roonstrasse 25

90429 Nuremberg

Alemania

 

Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:

 

België/Belgique/Belgien Novartis Pharma N.V. Tél/Tel: +32 2 246 16 11	Lietuva SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tel: +370 5 269 16 50
???????? Novartis Bulgaria EOOD ???: +359 2 489 98 28	Luxembourg/Luxemburg Novartis Pharma N.V. Tél/Tel: +32 2 246 16 11
Ceská republika Novartis s.r.o. Tel: +420 225 775 111	Magyarország Novartis Hungária Kft. Tel.: +36 1 457 65 00
Danmark Novartis Healthcare A/S Tlf: +45 39 16 84 00	Malta Novartis Pharma Services Inc. Tel: +356 2122 2872
Deutschland Novartis Pharma GmbH Tel: +49 911 273 0	Nederland Novartis Pharma B.V. Tel: +31 88 04 52 111
Eesti SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Tel: +372 66 30 810	Norge Novartis Norge AS Tlf: +47 23 05 20 00
Ελλ?δα Novartis (Hellas) A.E.B.E. Τηλ: +30 210 281 17 12	Österreich Novartis Pharma GmbH Tel: +43 1 86 6570
España Novartis Farmacéutica, S.A. Tel: +34 93 306 42 00	Polska Novartis Poland Sp. z o.o. Tel.: +48 22 375 4888
France Novartis Pharma S.A.S. Tél: +33 1 55 47 66 00	Portugal Novartis Farma ‑ Produtos Farmacêuticos, S.A. Tel: +351 21 000 8600
Hrvatska Novartis Hrvatska d.o.o. Tel. +385 1 6274 220	România Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01
Ireland Novartis Ireland Limited Tel: +353 1 260 12 55	Slovenija Novartis Pharma Services Inc. Tel: +386 1 300 75 50
Ísland Vistor hf. Sími: +354 535 7000	Slovenská republika Novartis Slovakia s.r.o. Tel: +421 2 5542 5439
Italia Novartis Farma S.p.A. Tel: +39 02 96 54 1	Suomi/Finland Novartis Finland Oy Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Κ?προς Novartis Pharma Services Inc. Τηλ: +357 22 690 690	Sverige Novartis Sverige AB Tel: +46 8 732 32 00
Latvija SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070	United Kingdom (Northern Ireland) Novartis Ireland Limited Tel: +44 1276 698370

 

Fecha de la última revisión de este prospecto

Otras fuentes de información

 

La información detallada de este medicamento está disponible en la página web de la Agencia Europea de Medicamentos: http://www.ema.europa.eu. También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.

 

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Esta información está destinada únicamente a profesionales sanitarios:

 

Importante: Sírvase consultar la ficha técnica/resumen de las características del producto antes de usar el medicamento.

 

Cada vial es exclusivamente para un solo uso.

 

Este medicamento contiene organismos genéticamente modificados. Se deberán seguir las normativas locales para la manipulación de residuos con riesgo biológico.

 

Manipulación

• Zolgensma se debe manipular en forma aséptica en condiciones estériles.
• Al manipular o administrar Zolgensma se debe usar un equipo de protección individual (incluyendo guantes, gafas de seguridad, mangas y bata de laboratorio). El personal no debe trabajar con Zolgensma si tienen cortes o rasguños en la piel.
• Todos los derrames de Zolgensma se deberán limpiar con paños de gasa absorbente, y se debe desinfectar el área del derrame con una solución de hipoclorito de sodio, seguido de paños con alcohol. Todos los materiales utilizados para la limpieza deberán colocarse en doble bolsa, y se eliminarán conforme a la normativa local para la manipulación de residuos con riesgo biológico.
• La eliminación de todos los materiales que puedan haber estado en contacto con Zolgensma (por ej., viales, todos los materiales utilizados para la inyección, incluyendo agujas y paños estériles) se realizará de acuerdo con la normativa local parala manipulación de residuos con riesgo biológico.

 

Exposición accidental

Se debe evitar la exposición accidental a Zolgensma.

 

En caso de exposición accidental de la piel, se deberá limpiar exhaustivamente el área afectada con agua y jabón durante un mínimo de 15 minutos. En caso de exposición de los ojos, se deberá enjuagar exhaustivamente el área afectada con agua durante un mínimo de 15 minutos.

 

Conservación

Los viales se transportarán congelados (a -60 ºC o menos). Al recibirlos, los viales deberán ser refrigerados de inmediato a temperatura entre 2 °C y 8 °C, y en la caja original. El tratamiento con Zolgensma deberá iniciarse dentro de los 14 días posteriores a la recepción de los viales. Se deberá marcar la fecha de recepción en la caja original antes de guardar el medicamento en la nevera.

 

Preparación

Los viales deben descongelarse antes de usar:

• Para los envases que contienen hasta 9 viales – descongelar por aproximadamente 12 horas en la nevera (2 ºC a 8 ºC) o 4 horas a temperatura ambiente (20 °C a 25 °C).
• Para los envases que contienen hasta 14 viales – descongelar por aproximadamente 16 horas en la nevera (2 ºC a 8 ºC) o 6 horas a temperatura ambiente (20 °C a 25 °C).

 

No usar Zolgensma sin haber descongelado.

 

Una vez descongelado, el medicamento no debe volver a congelarse.

 

Después de descongelar, hacer girar suavemente el vial de Zolgensma. NO agitar.

 

No usar este medicamento si se advierten partículas o decoloración una vez que el medicamento ha sido descongelado, y antes de la administración.

 

Después de descongelar, Zolgensma deberá administrarse lo más pronto posible.

 

Administración

Zolgensma se administrará a los pacientes solamente UNA VEZ.

 

La dosis de Zolgensma y la cantidad exacta de viales requeridos para cada paciente se calcula en función del peso del paciente (ver las secciones 4.2 y 6.5 de la ficha técnica/resumen de características del producto).

 

Para administrar Zolgensma, retirar el volumen completo de la dosis en la jeringa. Una vez retirado el volumen de la dosis en la jeringa, se la debe administrar dentro de las 8 horas siguientes. Eliminar todo el aire de la jeringa antes de administrar al paciente mediante perfusión intravenosa a través de un catéter venoso. Se recomienda la inserción de un catéter secundario (de respaldo) para el caso de bloqueo en el catéter primario.

 

Zolgensma debe administrarse con la bomba de jeringa, en forma de una única perfusión intravenosa lenta de aproximadamente 60 minutos de duración. Se debe administrar exclusivamente en forma de perfusión intravenosa. No debe administrarse en forma de inyección intravenosa rápida ni bolo. Tras la finalización de la perfusión, se debe enjuagar la línea con solución de cloruro sódico 9 mg/ml (0,9%) para inyectables.

 

Eliminación

La eliminación del medicamento no utilizado y de todos los materiales que hayan estado en contacto con él se realizará de acuerdo con la normativa local para la manipulación de residuos con riesgo biológico.

 

Puede producirse una excreción temporal de Zolgensma, principalmente a través de los desechos corporales. Se deberán dar las siguientes instrucciones a los cuidadores y familiares de los pacientes para el manejo adecuado de los fluidos y desechos corporales de los pacientes:

• Se requiere una correcta higiene de las manos (uso de guantes de protección y lavado posterior exhaustivo de manos con jabón y agua corriente tibia, o un desinfectante para manos a base de alcohol) al entrar en contacto directo con los fluidos y desechos corporales del paciente durante un mínimo de un mes después del tratamiento con Zolgensma.
• Los pañales desechables deberán colocarse en bolsas plásticas dobles selladas, y pueden descartarse con la basura doméstica.